儿科

FDA接受了全球首个早衰症治疗药物Zokinvy的新药申请

作者:MedSci原创 来源:MedSci原创 日期:2020-06-03
导读

         Zokinvy是法呢基转移酶的口服抑制剂,通过阻断早老蛋白的法尼基化来发挥作用。

        Eiger BioPharmaceuticals宣布美国食品美国药品监督管理局(FDA)接受了其Zokinvy(lonafarnib)的新药申请(NDA),以加快审批用于治疗早衰症

        早衰症,又称哈钦森-吉尔福德早衰症(HGPS),是一种罕见的先天性遗传性疾病。早衰是由LMNA的基因突变引起法呢基化蛋白Progerin的异常产生所造成。

        Zokinvy是法呢基转移酶的口服抑制剂,通过阻断早老蛋白的法尼基化来发挥作用。在波士顿儿童医院的1/2期和2期研究中已向90多名早衰症儿童使用。研究数据表明,用Zokinvy单药治疗的早衰症患者具有生存优势,死亡率降低了88%。最常见的不良反应是胃肠道疾病。

        Zokinvy已被FDA和EMA授予早衰孤儿药称号,并被FDA授予突破性疗法称号和罕见儿科疾病称号。

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